專利到期、有據可循：與 IGBA 的 Ana Gaunt 談如何釋放生物相似藥在節省之外的價值

國際學名藥與生物相似藥協會（IGBA）秘書長 Ana Gaunt 主張，生物相似藥的價值被低估了，因為產業與政策制定者幾乎只談節省成本，卻忽略真正的重點：讓病人更早接受治療、提升用藥順從性，以及打造更有韌性的醫療體系。她在全球生物相似藥週（Global Biosimilars Week）開跑之際接受 Generics Bulletin 記者 Urtė Fultinavičiūtė 訪問，大部分時間都花在決定生物相似藥能否真正送到病人手上的機制問題：確認性療效試驗（confirmatory efficacy study, CES）豁免、全球法規調和、單一全球開發概念，以及決定哪些分子會被開發的商業條件。

Gaunt 談這個題目很有說服力：IGBA 統籌每年的宣導活動，並主辦面向監管機關的「巡迴說明會」，自 2025 年 9 月起已走訪六個國家。讀者讀完應能掌握 CES 爭議背後的具體數字（試驗約佔開發成本的一半，而開發成本平均超過 2 億英鎊）、涉及哪些市場與分子，以及為何單靠法規改革無法弭平各國之間的用藥可及性差距。

只談省錢，價值論述就被淹沒了

Gaunt 的核心論點是，生物相似藥產業讓自己被價格定義了。她說，節省成本固然重要，但那是「達成目的的手段，不是故事的全部」。被低估的好處在於：藥價可負擔，病人就能在病程較早期開始治療，不必等到病情惡化或其他選項都用盡，也更能持續用藥，這有助於提升順從性、減少原本會消耗更多醫療資源的併發症。

她把論述從病人延伸到經濟層面：健康管理得好的人更能繼續工作、照顧家庭、參與社群，從而減少生產力損失、支撐勞動參與。她補充，學名藥與生物相似藥產業本身就支撐了就業、貿易與成長。她給政策制定者的說法是：這些藥品「不只是控制成本的工具」。

「我們必須把討論從生物相似藥省下多少錢，推進到這些節省能成就什麼。」

被直接問到產業是否充分傳達「更早治療」的訊息時，Gaunt 答得乾脆：「不，Urtė，我認為沒有。」

取消確認性療效試驗是為了效率，不是降低標準

最實質的技術討論，是擺脫例行性 CES 的趨勢。Gaunt 解釋箇中道理：CES 試驗可能耗時數年、投入可觀，即使能提供的證據有限，因為先進分析方法如今已能極精確地辨識生物製劑之間的差異，藥物動力學試驗也能確認藥品在人體內的行為相似。她說，當這些資料已提供足夠保證，多做一個療效試驗「未必能帶來有意義的資訊」。

她謹慎地把這件事定調為科學現代化，而非放寬法規：「這不是要降低安全性、品質或療效的標準。」有趣的是商業面的後果：開發更便宜、更快、更可預測，會擴大公司理性上可以投入的分子範圍，可能納入市場較小的產品，而不只是重磅藥。她在這個脈絡下沒有點名特定產品，不過主持人的提問以 Humira 和 Stelara 作為大市場目標的典型例子。

Gaunt 提醒，單靠豁免 CES 不會讓每個分子都變得可行。公司仍要權衡市場規模、製造複雜度、智慧財產、預期價格、採購安排，以及能否維持市佔率。重點在於，開發成本下降會在邊際上改善商業可行性，讓原本不具吸引力的機會值得重新評估。

法規破碎化導致試驗重複，還可能扼殺較小市場

Gaunt 最犀利的數字，是法規各行其是所付出的代價。IGBA 共同贊助了 ICH M18 指引，目標是讓全球監管機關在「何時可豁免 CES」上，採用一致的科學基礎做法。M18 要解決的問題是：公司為多個市場開發生物相似藥，各國要求不一，迫使他們多做科學上並非必要的試驗，造成重複、墊高成本、延後可及性。

IGBA 於 2025 年 12 月發布一份報告，與馬裡蘭大學及密西根大學的研究人員共同完成，把這件事量化。Gaunt 引述的發現如下：

| 發現 | 數字 |
|---|---|
| 因法規障礙而無法擴大可及性的藥品數量 | 52 |
| 其中生物相似藥 | 8 |
| 這 52 項中，列入 WHO 基本藥物清單者 | 24 |
| 生物相似藥重複臨床試驗的成本 | 超過 1 億美元，且未帶來額外科學洞見 |

她的結論是，法規破碎化不是行政上的小麻煩：當監管機關要求額外試驗或不同的對照藥品，某個市場的開發就可能變得不具商業可行性，病人也就失去可負擔的選項。

目標是單一全球開發路徑，但不是一體適用的規則

Gaunt 把 CES 改革連結到 IGBA 長期倡議的「單一全球開發」（single global development, SGD）：用一套調和後的證據資料，支援多個市場的送件，而不是針對各國要求重複試驗或調整開發計畫。她強調，SGD 不代表忽視市場之間的正當差異，而是要求「要求」與「證據」相稱，讓試驗只在能增加價值時才做。

至於會不會出現一套全球通用的規則，她刻意保留。監管機關各自依循不同的法律架構，醫療體系也各有科學優先事項，因此她預期的是各國逐步趨向一致的科學原則，而非處處相同的規則。IGBA 採用的工具不只是倡議，而是對話：全球法規巡迴說明會分享科學理由、提出實務案例，並蒐集監管機關的疑慮。自 2025 年 9 月起，巡迴說明會已在突尼西亞、巴西、南非、澳洲、智利與厄瓜多與監管機關及利害關係人交流，接下來是摩洛哥與墨西哥，IGBA 目標是在 2027 年前盡可能接觸更多監管機關。

決定競爭是否發生的是市場設計，不是核准

Gaunt 主張，核准是必要條件，但遠遠不夠；公司只會在看得見可持續商業路徑的地方投資。她列出需要可預測性的領域：法規、智慧財產、採購、定價、給付與市場准入。在智財方面，她呼籲處理那些在合法專利保護之外延後競爭的障礙，包括專利延長與法規市場專屬期。

時機具有決定性，因為「競爭的勝負往往很早就決定了」。在專屬期屆滿當天上市，可能攸關商業成敗；若採購還沒準備好、給付又延宕，競爭機會就白白流失。她也警告，別把第一款生物相似藥上市當成成功指標：可持續的市場需要讓多家競爭者願意進入並留存的條件。供給與需求兩端都要準備好：公司要有足夠信心投資與上市，醫療體系也要準備好採購與使用生物相似藥，競爭才能轉化為節省與可及性。

「生物相似藥真空」是英國可量化的機會，也是警訊

Gaunt 引用 Medicines UK 於 2026 年發布的報告《我們正走向生物相似藥真空嗎？英國生物相似藥版圖 2026–2032》，作為機會與風險並存的證據。她轉述的數字如下：

• 有 24 項高價值生物製劑（每項在英國年銷售額超過 3,750 萬英鎊，合計約佔 NHS 每年 51 億英鎊的牌價支出），將隨專利到期而面臨生物相似藥競爭。
• 另有 50 項生物製劑在英國銷售額較低，但在歐盟或美國銷售額可觀。開發商追逐全球最大市場時，可能把這些產品排在後面；然而其中部分產品若出現生物相似藥競爭，平均每年可為 NHS 省下超過 4,000 萬英鎊。
• CES 約佔生物相似藥開發成本的一半，而開發成本平均超過 2 億英鎊。

這份報告的邏輯支援她更宏觀的論點：要讓投資跨出重磅藥，效率化的開發與具吸引力的市場條件缺一不可。

新興市場正變成策略重心，而非次要市場

Gaunt 不認同「主要市場 vs. 新興市場」的二分法，認為這種區分越來越不實用。企業日益把新興市場視為本身的策略成長市場，而非次要目的地。主持人提到，Formycon 曾表示打算降低對歐洲與美國的依賴，加碼投資新興市場。

Gaunt 觀察到，各國最主要的瓶頸不同：有些國家連讓生物製劑上市都有困難；有些則是得創造足夠競爭，才能把價格壓到可大規模負擔的水準。她的重新框架是：效率化的全球開發讓人不必在已開發與新興市場之間二選一，因為公司有可能兩邊都開發，這也是法規調和的另一個理由。

平等可及性要靠整條路徑都到位，不能只靠核准

談到歐洲內部的可及性落差，以及在美國難以開啟局面的問題，Gaunt 提出四步順序：第一，競爭必須存在（解決生物相似藥真空）；第二，產品必須能在最早時機可預期地進入市場，其中專屬期屆滿當天上市至關重要；第三，採購與給付必須鼓勵真正的競爭，並允許在實務上使用；第四，臨床醫師與病人要有信心，這使得教育不可或缺。巡迴說明會與全球生物相似藥週正是為第四步服務，處理各種誤解。

她表明的目標不是讓各地市場一模一樣，而是讓病人無論住在哪裡，都有公平的機會受益於生物相似藥帶來的競爭。

活動運作與交易動態

全球生物相似藥週由 IGBA 於 2020 年發起，2026 年於 10 月 19 日至 24 日舉行，主題為「實現生物相似藥的全球價值」，結合協同的社群媒體宣傳與一場線上研討會。10 月 21 日的研討會由 IGBA 生物相似藥委員會共同主席、AAM 的 Giuseppe Randazzo 主持，與談人共六位：Jodie Cox（Biosimilars Canada 副總裁）談病人價值；João Tavares Neto（巴西 Anvisa）談健康福祉；Matt Erick（Biocon Biologics）談歐洲、日本、澳洲與北美各地的區域產業韌性；Santiago Milan（WHO 兒童癌症藥物可及性全球平臺）談世代健康永續；Shitali Rao（印度 Third World Network）談未來的健康；Robert-Brussel Pevier（Medicines UK 經濟與政府事務總監）談可及性。

關於併購，Gaunt 不評論個別交易，包括主持人提到的 Amneal/Kashif 與 Sun/Organon，但她說明背後邏輯：開發成本更低、更可預測，會改善自建或收購生物相似藥產品組合的經濟效益。

值得關注的重點

本集未解的張力，在於科學調和與商業現實之間。Gaunt 有力地論證 CES 豁免與 ICH M18 調和會拓寬產品線，但她也一再承認法規只是其中一環，採購、給付與智財才是決定較小市場的分子能否上市的關鍵。Medicines UK 報告中那 50 項銷售額較低的生物製劑就是試金石：若效率化的開發無法轉化為這些產品的上市，「生物相似藥真空」的說法就獲得印證。值得追蹤的兩個時間點，是 10 月 21 日的研討會，以及 IGBA 訂於 2027 年擴大法規巡迴說明會的目標；後者將顯示法規調和究竟已從 2025 年 9 月以來接觸的六個國家向外擴散多遠。